据济南时报报道，12月3日，国家医保局发布消息，全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。
业内人士分析，经过此次国家医保目录药品谈判，患儿家长们每年的自费费用或降至十万元以内。
这个消息一出，不少家长表达着自己的激动之情“哭了，终于等到了”“孩子有救了”“我激动地老掉泪，孩子的病真治得起了”。
SMA即脊髓性肌萎缩症，是一种相对常见的罕见病，每40-50人就有一人携带致病基因；携带者不会有任何症状，但如果两个携带者结婚，每次怀孕就都有25%的概率会生下患儿。
按照严重程度高低，依次分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。因为一段异常的基因，患者全身的肌肉陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能动、不能进食、直到最后，不能呼吸，患儿寿命大多不超过2岁。
据估算，我国目前有二到三万名SMA患儿。